Terapie personalizzate su misura di ogni piccolo paziente da sviluppare in base all’identikit molecolare del suo tumore, cure sempre più mirate ed efficaci e allo stesso tempo meno aggressive, sì da evitare danni secondari a seguito delle terapie stesse: sono questi gli obiettivi cui puntano gli oncologi pediatri di tutto il mondo e di cui si parlerà in occasione del Simposio scientifico “Medicina di precisione in Oncologia pediatrica” promosso dalla “Fondazione Mia Neri”, che si terrà venerdì 6 e sabato 7 novembre presso il Policlinico Universitario Agostino Gemelli di Roma (Aula Brasca, inizio ore 14.30).

«Medicina di precisione - spiega il professor Giovanni Neri, presidente della Fondazione Mia Neri - significa medicina ‘tagliata’ su misura del paziente, con somministrazione di cure personalizzate, che hanno come bersaglio non solo una specifica patologia, ma quella patologia in uno specifico paziente. Per il momento è ancora un obiettivo cui tendere – aggiunge il professor Neri - ma la sempre più accurata conoscenza del genoma umano è garanzia del suo prossimo raggiungimento. Questo traguardo è soprattutto urgente da tagliare in oncologia dove il tumore ha una propria individualità genomica che spesso si sottrae a cure genericamente antineoplastiche, e che viceversa deve essere studiata e aggredita con strumenti farmacologici di precisione».

Il simposio cui interverranno prestigiosi ricercatori internazionali sarà aperto dal rettore dell’Università Cattolica del Sacro Cuore Franco Anelli e dal direttore generale del Policlinico A. Gemelli Enrico Zampedri. Tra i relatori delle due giornate si segnala l’intervento del professor Ruggero de Maria, che tratterà nello specifico il tema della caratterizzazione molecolare delle cellule (staminali) che sono all’origine del glioblastoma. Si tratta di un raro tumore pediatrico che però è in assoluto tra tutte le neoplasie che colpiscono i bambini il più implacabile, per il quale le possibilità di guarigione sono purtroppo basse.

È proprio per tumori come questo che si fa ancora più stringente la necessità di una dettagliata caratterizzazione molecolare per riuscire a trovare dei target aggredibili con farmaci efficaci e sicuri.

Il simposio sarà occasione per ricordare l’importanza che assume, proprio in questo ambito della medicina, la ricerca di base, indispensabile per generare il profilo genetico molecolare di ogni tumore che, afferma il professor Neri, è in genere molto complesso, “perché stiamo scoprendo che, soprattutto nei tumori cerebrali, c’è una eterogeneità elevatissima delle cellule tumorali”, e quindi è più difficile trovare un unico bersaglio molecolare da colpire con terapie ad hoc.

La conoscenza del profilo genomico di ogni singolo tumore è premessa indispensabile alla scoperta dei segnali cellulari da cui dipende l’aggressività del tumore; segnali che possono diventare il bersaglio specifico di terapie mirate.

Man mano che la nostra esperienza crescerà nell'integrazione di genomica e medicina clinica i risultati in termini di guarigioni per i pazienti oncologici pediatrici dovrebbero continuare a migliorare. «Ma siamo solo all’inizio», spiega il professor Riccardo Riccardi, direttore della UOC di Oncologia Pediatrica del Policlinico A. Gemelli. «Va detto che al momento non ci sono dati certi sulla attuabilità della precision medicine in oncologia pediatrica su larga scala».

«Occorre però sottolineare», precisa il professor Riccardi, «che gli studi di genomica dei tumori fin qui condotti hanno permesso un significativo passo avanti nella classificazione molecolare e stratificazione del rischio dei tumori; questo è accaduto in particolare per il medulloblastoma, un tumore cerebrale frequente nei bambini. Questa caratterizzazione può avere un impatto nel prevedere la probabilità di guarigione di un singolo paziente e ci permette di decidere la terapia più adeguata caso per caso. Per esempio, i medulloblastomi che esprimono una specifica proteina, la beta-catenina, hanno una prognosi migliore e possono essere guariti con trattamenti meno aggressivi».

«Un altro aspetto della precision medicine in oncologia pediatrica», conclude il professor Riccardi, «è la possibilità di utilizzare sul paziente pediatrico terapie oggi in uso per il trattamento dei tumori dell’adulto; può succedere, infatti, che tali  terapie si dimostrino efficaci anche su differenti tumori che colpiscono il bambino: per esempio un farmaco pensato per combattere il melanoma può risultare efficace anche contro un diverso tumore pediatrico, ovvero non un melanoma, ma una neoplasia, per esempio cerebrale, che condivide la stessa alterazione genomica del melanoma».

Numerosi e qualificati gli interventi in programma nelle due giornate del simposio di cui si segnalano quelli del professor Cesare Colosimo, Ordinario di Neuroradiologia alla Cattolica di Roma che presenterà le novità nella visualizzazione dei tumori cerebrali tramite risonanza magnetica con particolari mezzi di contrasto, e del professor Frank Saran della London Clinic, uno dei maggiori esperti mondiali nell’utilizzo della radioterapia in pazienti pediatrici con tumori cerebrali.